Victoria DiBiaso, Head Patient Informed Development, ΓαλλίαΣήμερα ορισμένες από τις πιο σοβαρές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες εντοπίζονται στο πεδίο της αιματολογίας και η Sanofi έχει δεσμευτεί να υπερβαίνει τα όρια, χρησιμοποιώντας την επαναστατική επιστήμη της για να βελτιώνει σημαντικά την υγεία και τη ζωή των ατόμων με σπάνιες αιματολογικές διαταραχές, σε ολόκληρο τον κόσμο.
Το 2018 δημιουργήθηκε στη Sanofi ο τομέας Σπάνιων Αιματολογικών Διαταραχών, χάρη σε δύο στρατηγικές εξαγορές (Bioverativ και Ablynx) και σε εσωτερικά προγράμματα που έχουν στόχο τον ριζικό επαναπροσδιορισμό της διαχείρισης αυτών των σπάνιων και συχνά χρόνιων παθήσεων. Το 2020, η εταιρεία επέκτεινε το pipeline της με την εξαγορά της εταιρείας Principia, διευρύνοντας το έργο της στο πεδίο των ανοσομεσολαβούμενων αιματολογικών διαταραχών.
Η αιμορροφιλία, μία σπάνια γενετική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται στην ανεπαρκή ικανότητα του οργανισμού να ελέγχει τον μηχανισμό πήξης του αίματος1, αποτελεί τον ακρογωνιαίο λίθο του τομέα Σπάνιων Αιματολογικών Διαταραχών. Οι θεραπείες υποκατάστασης παράγοντα με παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής που προσφέρει η Sanofi στα άτομα με αιμορροφιλία Α και B, κυκλοφόρησαν το 2014, αποτέλεσαν τις πρώτες καινοτόμες θεραπείες στη διαχείριση της συγκεκριμένης διαταραχής μετά από περίπου 20 χρόνια. Από τότε, τουλάχιστον 3.500 άτομα με αιμορροφιλία παγκοσμίως έχουν λάβει αυτές τις θεραπείες. Η δέσμευση της Sanofi απέναντί τους παραμένει σταθερή και συνεχίζει να διερευνά πιθανές νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις, οι οποίες θα μπορούσαν να δώσουν τη δυνατότητα στους ασθενείς να ζουν ξεπερνώντας τους περιορισμούς που επιβάλλει η πάθηση.
Αξιοποιώντας την κληρονομιά της στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, η Sanofi κυκλοφόρησε την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την επίκτητη θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (aTTP), μία σπάνια, απειλητική για τη ζωή, αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή. Η επίκτητη θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα χαρακτηρίζεται από εκτεταμένο σχηματισμό θρόμβων σε μικρά αιμοφόρα αγγεία σε ολόκληρο το σώμα, οδηγώντας σε χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, απώλεια ερυθρών αιμοσφαιρίων και μειωμένη αιμάτωση σε διάφορα μέρη του σώματος2.
Με πηγή έμπνευσης τους ασθενείς και με οδηγό την επιστήμη, στόχος μας είναι να συμβάλλουμε στην επίτευξη ριζικών αλλαγών στην καθιερωμένη θεραπεία για άτομα που πάσχουν από σπάνιες αιματολογικές διαταραχές σε ολόκληρο τον κόσμο.
Παραπομπές
- https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html (Accessed June 2024)
- https://rarediseases.org/rare-diseases/thrombotic-thrombocytopenic-purpura/ (Accessed June 2024)