Programme de R&D sur les Cancers Pédiatriques : Développer et accélérer de nouvelles thérapies pour les enfants atteints de cancer

Au cours des soixante dernières années, les taux de survie des enfants atteints de cancer ont considérablement augmenté, notamment pour la plupart des leucémies et des lymphomes, ainsi que pour certaines tumeurs solides comme la tumeur de Wilms, une tumeur du rein. Malgré ces progrès, plusieurs cancers pédiatriques, certains sous-types de cancers ou cancers récidivants, manquent souvent de traitements curatifs [1]. De plus, la majorité des enfants qui survivent au cancer éprouvent un ou plusieurs effets secondaires importants à long terme à la suite de traitements qui peuvent inclure une chimiothérapie intensive, une radiothérapie ou une chirurgie [2] [3].

Les cancers infantiles, qui ne représentent que 1 % de tous les cancers, ont des caractéristiques biologiques distinctes qui se présentent généralement rapidement et suivent un schéma de croissance agressif. Au microscope, de nombreux cancers pédiatriques montrent des caractéristiques similaires à celles des tissus fœtaux, résultant d'un développement dérégulé [4]. Comparés aux cancers adultes, les cancers pédiatriques présentent moins de mutations génétiques, mais davantage de fusions de gènes et de modifications épigénétiques [5].

Le développement de nouveaux traitements pour les cancers pédiatriques est un défi, car chaque type de cancer est rare ou ultra-rare, ce qui complique la mise en place de modèles économiques viables pour soutenir la recherche et le développement dans le secteur privé. Bien que des législations américaines et européennes incitent ou exigent la réalisation d’études pédiatriques [6], les essais cliniques pour les enfants accusent toujours un retard de 6,5 ans par rapport à ceux pour les adultes [7].

Les objectifs de ce programme sont de promouvoir le développement de nouveaux médicaments plus sûrs pour les enfants atteints de cancer, d'accélérer le lancement des essais cliniques pédiatriques lorsque cela est scientifiquement justifié, et de servir de modèle pour d'autres industries pharmaceutiques en démontrant que les entreprises peuvent jouer un rôle clé dans le développement de nouveaux traitements grâce à leur responsabilité sociétale.

Nous avons mis en œuvre une approche proactive pour identifier les molécules dans la pipeline R&D de Sanofi susceptibles d'être bénéfiques pour les enfants atteints de cancer. En évaluant systématiquement la pipeline dès le début de la chaîne de valeur de la R&D, nous identifions les composés ciblant les mécanismes d'action pertinents pour les cancers pédiatriques. Nous menons des études précliniques et initions des protocoles d'essais cliniques chez les enfants dès que la pertinence scientifique est confirmée. En 2023, nous avons ainsi démarré un essai clinique chez des enfants atteints de leucémie en moins de deux ans après l'essai chez les adultes, une amélioration remarquable par rapport au délai moyen de 6,5 ans habituellement observé entre les essais pour adultes et enfants.

Nous voulons accélérer le développement de médicaments pour les enfants atteints de cancer en unissant nos forces et en partageant nos connaissances avec des institutions et des consortiums experts dans le domaine. À cette fin, nous avons établi des partenariats stratégiques avec plusieurs organisations de premier plan, y compris, mais sans s’y limiter, le consortium Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC) et le consortium COACH de la Foundation for the National Institutes of Health (FNIH). En 2023, en collaboration avec l'ITCC, nous avons lancé un groupe de travail multipartite dédié aux cancers pédiatriques au sein du Paris-Saclay Cancer Cluster (PSCC). L'un des objectifs de ce groupe de travail est d'encourager les biotech et les start-ups à travailler sur les cancers pédiatriques. De plus, nous soutenons l'innovation dans la recherche sur le cancer chez l'enfant en utilisant les i-Awards / iDEA-iTECH Awards de Sanofi ainsi que l'initiative Sanofi Golden Ticket.

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La sensibilisation aux cancers pédiatriques et le besoin urgent de développer de nouvelles thérapies est une priorité absolue pour nous. Nous organisons donc des événements tout au long de l'année chez Sanofi, notamment des webinaires spécialisés sur divers sujets de recherche et des séminaires informatifs axés sur les cancers pédiatriques. De plus, chaque année, en septembre, pendant le mois de sensibilisation au cancer pédiatrique, nous tenons un symposium annuel réunissant les principaux leaders d'opinion du domaine. Nous participons également activement à des conférences internationales, utilisant ces plateformes pour partager notre engagement envers le cancer pédiatrique et échanger avec la communauté. Ces événements constituent des opportunités précieuses de collaboration et de partage des connaissances.