L'engagement décennal en faveur de l'innovation dans le domaine de l'hémophilie se poursuit
Le diagnostic d'hémophilie est souvent source d'incertitude dans la vie quotidienne. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans le domaine du traitement, des besoins non satisfaits subsistent pour les personnes vivant avec la maladie dans le monde entier.
Peu de troubles sanguins rares ont connu des progrès thérapeutiques comme l'hémophilie. Cette année marque le dixième anniversaire de l'introduction d'une nouvelle génération de traitements offrant une protection fiable contre les saignements et une posologie plus pratique pour les personnes atteintes d'hémophilie. Aujourd'hui, on estime que plus d'un million de personnes dans le monde vivent avec l'hémophilie A (déficit en facteur VIII) ou l'hémophilie B (déficit en facteur IX).1,2 Mais l'histoire du traitement de l'hémophilie dans son ensemble a également connu des avancées significatives.
Peu de gens le savent mieux que Phil, 68 ans, qui, lorsqu'il a appris son diagnostic d'hémophilie modérée en 1970, a ressenti à la fois un choc et un soulagement.
J'ai éprouvé des sentiments mitigés à l'égard de mon diagnostic. D'une part, j'étais reconnaissant d'avoir enfin un nom pour ce que je vivais. Je me sentais validé et moins paranoïaque. Mais j'ai également dû faire face à ce que mes médecins m'avaient dit : que j'aurais beaucoup de chance de vivre au-delà de 20 ans, en raison des options de traitement limitées dont nous disposions à l'époque. Les mots me manquent pour décrire la gravité de ce sentiment.
Phil
patient atteint d'hémophilie
Le sentiment décrit par Phil était souvent la dure réalité des personnes atteintes d'hémophilie modérée à sévère. Cette maladie empêche le sang de coaguler correctement et provoque des saignements incontrôlés, entraînant des lésions articulaires et des douleurs chroniques.2 Sans accès au traitement et si elle n'est pas contrôlée, elle peut mettre la vie en danger.2 Dans les années 1960, l'espérance de vie des personnes atteintes d'hémophilie est passée à 24 ans et le premier concentré de facteur de coagulation a été mis au point.3 Ce concentré est resté la norme de soins jusqu'aux années 1990, lorsque les produits recombinants ont été introduits, ce qui a éliminé la dépendance à l'égard des thérapies dérivées du sang humain et facilité l'introduction d'une prophylaxie régulière.3 Mais le traitement restait lourd, avec des perfusions fréquentes.
Il y a dix ans, le paysage thérapeutique a connu une transformation radicale. En 2014, avec notre partenaire Sobi*, nous avons mis au point des thérapies de facteur à demi-vie prolongée (EHL), les premières de leur catégorie. Les traitements par facteur à demi-vie prolongée agissent en prolongeant la durée pendant laquelle le facteur (protéines qui contrôlent la coagulation) est présent dans le sang, offrant ainsi des options de dosage plus pratiques et plus souples.4
" Vivre avec l'hémophilie n'a jamais été facile, mais les progrès médicaux ont considérablement évolué au cours de ma vie. Nous avons parcouru un long chemin et je suis ravi que l'hémophilie soit mieux connue et comprise qu'elle ne l'était lorsque j'étais enfant. "
-Phil, patient atteint d'hémophilie
Chez Sanofi, nous nous appuyons sur les fondations établies en 2014 en remettant continuellement en question le statu quo afin de redéfinir ce qui est possible pour les personnes vivant avec l'hémophilie. Au cours de la dernière décennie, nous avons concentré notre recherche et notre développement sur de nouvelles options thérapeutiques potentielles qui offrent une protection constante contre les saignements tout en continuant à réduire le fardeau du traitement.
Les progrès du traitement de l'hémophilie ont facilité la vie des personnes atteintes de cette maladie et nous constatons aujourd'hui que l'espérance de vie des hémophiles se rapproche de celle des personnes qui n'en sont pas atteintes. Nous avons fait des progrès incroyables dans le traitement de l'hémophilie, mais il nous reste encore beaucoup de chemin à parcourir.
Dr. Dave Clark
Président de la Coalition pour l'Hémophilie B
Notre engagement
Bien que le paysage thérapeutique n'ait cessé d'évoluer, l'accès durable aux soins reste un défi pour de nombreuses personnes vivant avec cette maladie. En fait, plus de 75 % de la communauté hémophile mondiale a un accès limité ou inexistant au diagnostic ou au traitement, ce qui constitue un défi de santé publique qui doit être relevé.5
En 2014, l'année même où les thérapies de facteur EHL ont été introduites, nous avons répondu à un appel à l'action de la Fédération Mondiale de l'Hémophilie (FMH), en collaboration avec Sobi*, pour aider à combler le manque de traitement pour les personnes vivant avec l'hémophilie dans les pays émergents.
Ensemble, les entreprises se sont engagées à donner plus d'un milliard d'UI de thérapie factorielle au Programme d'Aide Humanitaire de la FMH sur une période de dix ans, ce qui constitue le don le plus important de thérapie factorielle pour l'hémophilie. Grâce à cet engagement, la FMH a pu assurer un approvisionnement durable en thérapie non seulement pour les interventions chirurgicales vitales et les hémorragies aiguës des personnes atteintes d'hémophilie, mais aussi pour la prophylaxie chez les personnes, principalement des enfants, dans le monde entier qui n'ont pas accès à un traitement cohérent.
La prochaine génération d'innovation
Pour mieux comprendre l'impact de l'hémophilie et les besoins non satisfaits au sein de la communauté, nous nous sommes récemment associés à The Harris Poll pour mener une enquête mondiale auprès des patients, des soignants et des prestataires de soins sur leur expérience de l'hémophilie. En comprenant mieux l'évolution des besoins de la communauté hémophile, nous pouvons continuer à innover pour répondre aux besoins non satisfaits et optimiser le traitement de l'hémophilie.
Nous espérons que dans une autre décennie, nous pourrons à nouveau regarder en arrière et nous réjouir du chemin parcouru pour faire progresser les soins et améliorer les résultats.
Grâce à notre engagement continu envers la communauté hémophile, nous y parviendrons ensemble.
Découvrir plus
22 juin 2023
Following the Science to Improve Care in Rare Blood Disorders
Références
- Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males: A Meta-analytic Approach Using National Registries. Ann Intern Med. 2019;171(8):540-546.
- Center for Disease Control (CDC). What is Hemophilia? Accessed February 21, 2024.
- Hemophilia Federation of America (HFA). History of Bleeding Disorders. Accessed February 21, 2024.
- Powell JS, Pasi KJ, Ragni MV, et al. Phase 3 study of recombinant factor IX Fc fusion protein in hemophilia B. N Engl J Med. 2013;369(24):2313-2323.
- Sanofi’s Humanitarian Programs Help Patients Worldwide. Sanofi.com. Accessed February 21, 2024.
*Sobi est une société biopharmaceutique internationale spécialisée qui transforme la vie des personnes atteintes de maladies rares et débilitantes. Sobi et Sanofi collaborent au développement et à la commercialisation de trois traitements contre l'hémophilie. Sobi détient les droits définitifs de développement et de commercialisation sur le territoire de Sobi (essentiellement l'Europe, l'Afrique du Nord, la Russie et la plupart des marchés du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits finaux de développement et de commercialisation en Amérique du Nord et dans toutes les autres régions du monde à l'exception du territoire de Sobi.