De nouvelles technologies pour restaurer un bon équilibre sanguin

Les familles qui gèrent l'hémophilie recherchent des traitements capables de prévenir les saignements sans requérir une administration trop fréquente. C'est pourquoi nous avons mis au point un nouveau type de traitement de remplacement du facteur VIII à demi-vie prolongée, qui en est maintenant aux derniers stades des essais cliniques. Basée sur une ingénierie protéique avancée, cette molécule complexe est conçue pour maintenir une protection élevée contre les saignements chez les personnes atteintes d'hémophilie A en conservant les taux de facteur dans la plage normale ou presque normale pendant la majeure partie de la semaine. 

Le premier traitement autorisé contre le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), maladie du sang à médiation immunitaire potentiellement mortelle, repose sur la technologie NANOBODY®. Le problème : de petits caillots sanguins se forment dans tout le corps. La cause : une enzyme défectueuse empêche une protéine, appelée facteur von Willebrand (FVW), de fonctionner correctement : de grandes formes de cette protéine "collante" restent trop longtemps dans le sang, attirant les plaquettes. 

En fixant un minuscule anticorps - une molécule NANOBODY® - sur le vWF, nous pouvons l'empêcher d'agir sur les plaquettes. En association avec un échange de plasma et un traitement immunosuppresseur, cela permet de réduire le nombre de plaquettes capturées par le FvW. Le taux de plaquettes dans le sang peut augmenter, et ainsi de rétablir un bon équilibre sanguin.

Chez les personnes atteintes de AHAI-AC, les anticorps et autres cellules immunitaires détruisent les globules rouges sains plus rapidement que la moelle osseuse ne peut en produire. Avec les anticorps monoclonaux, nous espérons pouvoir lutter contre cette réponse auto-immune. Pour aider à désactiver les auto-anticorps responsables de AHAI-AC, nous travaillons à la conception d’un AcM capable de se lier à une protéine à la surface des cellules immunitaires qui jouent un rôle majeur dans l’activation de la réponse auto-immune.