Pleins feux sur nos partenaires : miRecule et Sanofi favorisent l'émergence de thérapies à ARN pour les maladies rares

S'inspirer de la recherche

Avant d’entamer sa carrière d'inventeur et d'entrepreneur en biotechnologie, M. Saleh a obtenu un doctorat en biochimie à l'université Johns Hopkins et a ensuite travaillé aux National Institutes of Health (NIH), où il s'est concentré sur la chimie des micro-ARN et des acides nucléiques. C'est au cours de son séjour aux NIH qu'il a été attiré pour la première fois par la mise au point de thérapies et le concept de thérapies à ARN. Il a rapidement compris qu'il voudrait consacrer le reste de sa carrière à ce domaine.

Dès le début des années 2000, M. Saleh a vu dans les thérapies à ARN la possibilité de traiter des maladies causées par des mutations génétiques. Mais les molécules d'ARN sont particulièrement grosses, et le transport de ces thérapies vers les bonnes cellules reste un obstacle systématique au développement des médicaments.

En outre, il faudra d'abord mieux comprendre les causes sous-jacentes de la maladie avant que les chercheurs puissent mettre au point une molécule d'ARN qui ciblera ces facteurs. Pour résoudre ce problème, Saleh a conçu une plateforme qui analyse les données génomiques et les résultats de milliers de patients afin de trouver les mutations génétiques à l'origine de leur maladie. C'est ainsi qu'est née la plateforme de découverte innovante DREAmiR­^TM de miRecule.

« Nombre de nos maladies sont causées par des mutations spontanées ou héritées de nos parents, entraînant des ARNm défectueux qui deviennent des protéines pathologiques, à l'origine de la maladie elle-même », a déclaré M. Saleh. « Chez miRecule, nous avons conçu notre plateforme DREAmiR­^TM pour comprendre, en utilisant les données des patients, des données de séquençage et des données d'expression, comment concevoir cet ARN thérapeutique et le faire correspondre pour corriger le trouble sous-jacent chez les patients. »

S'attaquer à une maladie génétique débilitante

La découverte de ces facteurs sous-jacents est essentielle pour le traitement des maladies rares, dont les cibles thérapeutiques sont particulièrement difficiles d'accès. C'est le cas de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), une maladie musculaire héréditaire qui constitue le deuxième type de dystrophie musculaire le plus répandu. Cette maladie progressive affecte principalement les jeunes patients et, à l'heure actuelle, il n'existe aucune thérapie approuvée.

La FSHD étant causée par la mutation d'un facteur de transcription, il est particulièrement difficile de la traiter avec des méthodes traditionnelles telles que les petites molécules et les biopharmaceutiques. Les thérapies à ARN constituent donc une stratégie de rupture potentielle et un cas d'utilisation de premier ordre pour miRecule et Sanofi.

Unir nos forces pour aider les patients atteints de maladies rares

Via ce partenariat, la plateforme DREAmiR^TM de miRecule s'associe à la technologie Nanobody® de Sanofi. Les chercheurs peuvent alors identifier sans difficulté les causes génétiques sous-jacentes d'une maladie et créer des thérapies ARN potentielles pour cibler directement ces anomalies génétiques. En outre, ils peuvent s'assurer que ces thérapies à ARN sont capables de cibler les tissus pertinents pour une grande variété d'affections. La clé de l'application de cette nouvelle approche réside, comme pour de nombreux défis cliniques contemporains, dans les données des patients.

C'est pourquoi miRecule et Sanofi exploitent des ensembles de données de patients à l'aide de nouveaux outils innovants tels que l'intelligence artificielle (IA). Grâce à ces outils, les chercheurs peuvent mieux comprendre les molécules ARN elles-mêmes et les modifier chimiquement dans le but de créer un médicament sûr et efficace.

Ensemble, miRecule et Sanofi poursuivent le même but : fournir plus rapidement des traitements aux patients atteints de maladies rares, en particulier ceux qui souffrent d'une maladie pour laquelle il n'existe pas d'options approuvées sur le marché.

« Les différentes organisations permettent d’apporter des forces différentes. Mais ce qui nous rassemble, c'est que les patients sont au centre de nos préoccupations », a déclaré M. Saleh. « Nous sommes deux organisations centrées sur le patient et nous gardons le sens de l'urgence dans tout ce que nous faisons. »