Des données Réelles, des patients réels
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Les communautés de patients ne sont pas homogènes – les maladies peuvent affecter les individus de manière différente. C’est pourquoi la collecte de données en vie réelle (RWD) à partir des registres de patients est essentielle pour produire des preuves en vie réelle (RWE) et mieux comprendre les maladies. Les RWE sont particulièrement cruciales dans le domaine des maladies rares, où les populations de patients sont réduites et les symptômes cliniques peuvent varier considérablement. Bien que les registres puissent soutenir de nombreux acteurs au sein de l’écosystème des maladies rares, l’implication directe des patients dans la conception, la gestion et l’utilisation de leurs données est primordiale.
Les Registres des Maladies Rares de Sanofi et le Conseil des Patients des Registres des Maladies Rares illustrent comment un partenariat entre les communautés de patients et les registres peut maximiser leur valeur pour tous les acteurs concernés. Ces acteurs incluent les patients, les prestataires de soins, les chercheurs, les régulateurs, les évaluateurs des technologies de santé et les payeurs. Cependant, les Registres des Maladies Rares de Sanofi n’ont pas été construits du jour au lendemain. Sanofi continue d’évaluer et d’améliorer la collecte et l’application des données, tout en respectant strictement les considérations de confidentialité conformément aux exigences légales et réglementaires locales.
Les Registres des Maladies Rares
Il y a 30 ans, Sanofi a lancé ses Registres des Maladies Rares (RDR) pour collecter des données sur les maladies rares de stockage lysosomal. Aujourd’hui, nos RDR incluent des données sur les maladies de Fabry, Gaucher, Mucopolysaccharidose de type I et Pompe. Les patients peuvent s’inscrire, qu’ils soient traités ou non. Étant donné l’hétérogénéité des maladies de stockage lysosomal et les petites populations de patients dispersées à travers le monde, la collecte de données en vie réelle a été incroyablement précieuse pour comprendre l’histoire naturelle, les manifestations de la maladie et les résultats cliniques de ces conditions. Aujourd’hui, plus de 18 000 patients atteints de l’une de ces quatre maladies de stockage lysosomal se sont inscrits dans plus de 800 sites répartis dans 64 pays, ce qui a permis la publication de plus de 100 articles évalués par des pairs utilisant les données des RDR pour faire avancer les connaissances.
Une lacune identifiée
Bien que les patients soient essentiels à la collecte de données en vie réelle et aient montré un grand soutien aux registres de maladies par leur participation, historiquement, ils n’étaient pas impliqués dans le processus initial de collecte de données. Autrement dit, l’avis des patients n’était pas formellement intégré dans la conception, le fonctionnement et les résultats des registres de maladies. Mais en 2019, Sanofi a décidé de changer cela avec la création du Conseil des Patients des Registres, un comité qui permet aux groupes de défense des patients (PAG) de contribuer de manière significative à la conception et à l’exécution des RDR.
Comment fonctionne le Conseil des Patients des Registres ?
Le Conseil des Patients des Registres des Maladies Rares joue un rôle clé dans la maximisation de la valeur des données en vie réelle collectées. Le conseil est composé de groupes de défense des patients régionaux et mondiaux qui collaborent avec Sanofi pour s’engager et fournir des avis sur la manière dont les données des registres sont collectées et utilisées. Le conseil joue un rôle direct dans la prise de décision des registres, avec une co-création des résultats et des solutions pour la communauté. Les résultats de cet effort ont été récemment publiés dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases dans un article co-écrit par le Conseil des Patients des Registres des Maladies Rares. L’article démontre comment ce modèle d’engagement intégré des patients en collaboration avec l’industrie a renforcé la valeur des RDR pour les parties prenantes.
Résultats de la collaboration
Depuis la première réunion du Conseil des Patients des RDR il y a 5 ans, nous avons lancé des initiatives telles que des résumés en langage clair (PLSP) des publications des registres, disponibles en six langues différentes. Nous travaillons également au développement d’innovations numériques, comme la possibilité pour les patients de saisir directement les résultats rapportés par les patients (PRO) dans les RDR et d’accéder à des rapports de données individuels et globaux via leur propre compte patient. Les PAG assistent désormais également aux réunions des conseils consultatifs des RDR tant au niveau international que régional.
Et après ?
Avec les avis du Conseil des Patients, nous continuons à améliorer nos opérations. Nous allons continuer à déployer les eConsents, lorsque cela est autorisé par les réglementations locales, ce qui facilitera l’inscription aux RDR, rationalisera le traitement administratif et réduira la charge pour les patients et leurs aidants. Nous développons également des vidéos d’apprentissage en ligne et un support technique pour faciliter l’utilisation du processus, afin de lever les barrières à la compréhension et à la participation des patients aux RDR.
Parmi les autres mises à jour notables, citons les Rapports de Registre Globaux et les Résumés Cliniques des Patients, accessibles via le compte patient. Ceux-ci fourniront aux participants des résumés visuels des données cliniques agrégées et personnalisées. Le Conseil des Patients a soutenu le développement de ces rapports pour permettre aux patients de se sentir partie intégrante de la communauté mondiale des registres tout en servant de ressource éducative pour les patients et leurs aidants. Avec le soutien continu du Conseil des Patients, les RDR de Sanofi continueront à servir de ressource précieuse et d’outil dans la quête de meilleurs soins pour les maladies rares.
En plus de la publication mentionnée dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases, découvez égalemen une compilation de ce que certains membres des groupes de défense des patients du Conseil des Patients ont à dire sur cette approche innovante et collaborative pour renforcer la valeur des données en vie réelle.
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Le Conseil des Patients des Registres des Maladies Rares est un groupe de leaders de la défense des patients, tant au niveau mondial que local, créé pour impliquer la communauté des patients en tant que parties prenantes importantes dans l’utilisation des données des registres pour générer des preuves en vie réelle. Il vise également à intégrer les perspectives des patients sur des questions telles que la diffusion des données au sein de la communauté élargie.
Références
- Mistry, P.K., Kishnani, P., Wanner, C. et al. (2022) Registres des maladies lysosomales rares : leçons tirées de trois décennies de preuves en vie réelle. Orphanet J Rare Dis 17, 362 DOI : https://doi.org/10.1186/s13023-022-02517-0