Atteindre l’excellence en R&D pour façonner les médicaments de demain

« La véritable excellence en R&D exige également un engagement à toujours apprendre », a ajouté Quigley. Le paysage scientifique évolue rapidement, et rester à l’avant-garde signifie continuellement remettre en question les hypothèses, adopter de nouvelles technologies et favoriser une culture de la curiosité intellectuelle. »

L’une des réalisations remarquables a été l’approbation par la FDA du tout premier traitement biologique pour la maladie pulmonaire obstructive chronique (BPCO), ciblant l’inflammation de type 2, un moteur de la BPCO chez certains patients. La BPCO est un domaine de besoin élevé non satisfait, de nombreux patients progressant malgré un traitement par stéroïdes et bronchodilatateurs. L’équipe a surmonté un défi important dans la recherche de patients pour les études pendant la pandémie et a atténué le risque de passer directement aux essais de phase 3 en échelonnant les études.

« C’est un exemple où une solide science sous-jacente rencontre une conception d’étude élégante et directe », a déclaré Ashrafian.

Forts de notre leadership en immunologie et de notre héritage en neurologie, nous faisons progresser la neuroimmunologie pour aider les personnes atteintes de maladies neuro-inflammatoires telles que la sclérose en plaques (SEP). Notre équipe de développement a repoussé les limites cliniques pour découvrir des informations clés sur la SEP et les moteurs immunitaires de la progression de l’invalidité, son besoin non satisfait le plus pressant.

Notre équipe de développement a également fait progresser un inhibiteur expérimental de la BTK pour la SEP.

Dans un marché si rapide et si saturé, il peut être difficile de déterminer les domaines de recherche à poursuivre. Pour Quigley, l’accent est mis sur les indications et les maladies adjacentes à l’expertise fondamentale de Sanofi. « Nous cherchons des domaines dans lesquels nous pouvons tirer parti de notre expertise éprouvée lorsque nous envisageons des domaines d’expansion potentiels », a déclaré Quigley. Par exemple, les médicaments génétiques sont prometteurs pour répondre aux besoins non satisfaits dans des domaines tels que l’ophtalmologie.

Dans de nombreuses maladies rétiniennes, la norme de soins se concentre sur le ciblage de l’angiogenèse (nouvelle formation de vaisseaux sanguins). Toutefois, des affections telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge et la rétinopathie diabétique impliquent également des processus inflammatoires qui contribuent à la progression de la maladie indépendamment de l’angiogenèse. Ces informations ouvrent la voie à de futures avancées dans le domaine des soins aux patients.

À l’horizon 2025, élargir l’application de notre plate-forme d’immunosciences dans les catégories thérapeutiques telles que la neurodégénérescence, les maladies cardiovasculaires, les maladies respiratoires et la dermatologie est une priorité absolue.

« Tous ces domaines thérapeutiques sont profondément influencés par le système immunitaire, ce qui ouvre la voie à de nouvelles approches pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits », a déclaré Ashrafian. « Nous explorerons comment appliquer les principes de l’immunoscience tant dans des domaines existants, tels que les maladies inflammatoires de l’intestin, que dans de nouveaux champs d’étude, notamment la sclérose en plaques (SEP) et les facteurs immunologiques liés aux greffes d’organes. »

Nous pouvons également nous attendre à plus d’innovation dans le domaine des produits biologiques multispécifiques parce qu’ils pourront permettre de découvrir des mécanismes d’action complètement nouveaux. Par exemple, nous avons dans le stade clinique des bispécificités qui ciblent les voies dans l’asthme et l’allergie.

Notre plateforme technologique révolutionnaire NANOBODY®, qui nous permet de cibler trois cibles ou plus à la fois, permet à nos équipes de développer les médicaments de demain. En connectant des fragments d’anticorps, nos équipes peuvent créer de nouveaux composés (appelés molécules NANOBODY « multivalentes ») qui se lient simultanément à de nombreuses cibles différentes. Les nanocorps jouent un rôle essentiel dans la découverte de médicaments, en particulier, en aidant à développer des médicaments qui peuvent remplacer des schémas thérapeutiques complexes par des médicaments à action multiple.

En outre, l’expansion du rôle de l’IA et de l’apprentissage automatique dans la R&D augmentera l’efficacité et générera des informations plus précoces. « Cette année, la majorité des programmes de recherche préclinique devraient être activés et accélérés par ces technologies », a déclaré Quigley.

Côté développement, l’IA jouera un rôle important dans la construction de systèmes quantitatifs pour mieux comprendre la pharmacodynamique et la pharmacocinétique des médicaments candidats ; la détermination de la posologie aux niveaux d’efficacité et de sécurité les plus élevés chez des patients spécifiques ; et le jumelage numérique, qui implique la construction de modèles de maladie et l’exécution de simulations pour aider à prédire les résultats cliniques.

Nous prévoyons d’étendre nos efforts pour comprendre le parcours des patients, les groupes de défense des patients jouant un rôle clé. Dans le cas de l’asthme, Ashrafian a expliqué que le patient typique commence par un inhalateur ou un stéroïde, et une fois que ceux-ci ne contrôlent plus les symptômes, ils passent à un médicament oral, puis à un médicament biologique injectable.

« Comprendre ce parcours nous aide à développer des médicaments contre l’asthme pour les différents stades de la maladie », a déclaré Ashrafian. « Nous intégrons davantage les patients dans les connaissances en R&D pour mieux comprendre les avantages clés et déterminer les besoins non satisfaits. »

Bien sûr, l’excellence en R&D exige que nous nous concentrions aussi bien en externe qu’en interne, c’est pourquoi nous restons ouverts aux collaborations stratégiques.

L’avenir de la médecine repose sur la capacité à penser avec audace et à agir avec humilité, tout en repoussant sans cesse les limites du possible. « L’excellence en R&D est un voyage, non une destination », a déclaré Ashrafian. « En cultivant un environnement fondé sur la curiosité et la rigueur scientifique, nous pouvons développer des solutions qui pourraient transformer des vies, non seulement aujourd’hui, mais pour les générations à venir. »