De la science aux patients : notre équipe de médecine translationnelle transforme le développement des médicaments

Un simple diagnostic peut modifier le cours d’une vie….
Pour les patients, ce diagnostic signifie le début d'un parcours jamais choisi –semé de questions et d’incertitudes, mais aussi par l'espoir inébranlable que la science évoluera assez rapidement pour leur venir en aide. Tandis que le nombre d’options thérapeutiques diminue, le temps semble ralentir et, pour certains, chaque journée sans solution est une journée perdue.
Pourtant, alors même que les patients débutent ce périple, il est un autre processus qui démarre également : la mise au point du médicament susceptible de faire de leur espérance une réalité. Ce qui naît dans une boîte de Petri doit survivre aux défis de la biologie humaine, au filtre rigoureux des essais cliniques et au test des approbations réglementaires.
Entre les patients et l’innovation médicale, il y a celles et ceux qui persévèrent et refusent de laisser tomber. Telle est la mission de nos récentes initiatives en matière de médecine translationnelle, dirigées par le Dr Karin Wåhlander, PhD, Vice-Présidente Senior et Responsable Monde de l’Unité de Médecine Translationnelle.
Qu’est-ce que la médecine translationnelle ?


Comme le dit Karin, il existe plusieurs manières de définir la médecine translationnelle, mais à la base, il s’agit d’un processus fluide de bout en bout qui comprend de multiples étapes liées les unes aux autres. « En l’occurrence, il est essentiel d’avoir une vision globale des choses, » souligne-t-elle. « Impossible de fabriquer une automobile si on ne sait pas si on doit fabriquer une voiture tout terrain ou une voiture de sport. »
Sous la direction de Karin Wåhlander, la démarche est différente : on part ici de l’objectif final – trouver un médicament qui va changer la vie d’un patient ! « On part de la vision d’ensemble, puis on travaille à rebours », explique-t-elle. « Nous déterminons ce dont nous avons besoin pour un essai de phase 3, puis pour un essai de phase 2, et ainsi de suite. Cela nous permet de prendre des décisions précoces et précises. »
La médecine translationnelle chez Sanofi
Jusqu’à présent, le développement d’un médicament s’est toujours fait de manière linéaire et progressive, la recherche et le développement constituant comme des processus distincts et successifs. Le fait de pouvoir déterminer certains facteurs critiques tels que la première dose sans danger chez l’homme ou de prédire la dose thérapeutique optimale nécessitait la contribution d’équipes travaillant séparément. Cette façon de fonctionner peut entrainer des lacunes dans les connaissances, des inefficacités et des retards, ce qui ralentit le processus qui va de la découverte d’une molécule prometteuse à la mise au point d’un traitement disponible pour les patients.
Sanofi est en train de faire évoluer cette démarche traditionnelle en favorisant une collaboration en temps réel et en accélérant le partage des données, ce qui permet de mettre au point une méthode plus intelligente et plus cohérente pour faire avancer des traitements prometteurs avec plus de confiance.

La médecine translationnelle transforme nos méthodes de travail
La médecine translationnelle joue un rôle fondamental en réduisant le temps qu’il faut pour mettre de nouveaux traitements à la disposition des patients. Chez Sanofi, il s’agit d’intégrer les données humaines plus tôt dans le processus de développement afin de confirmer les molécules ayant un véritable potentiel avant de passer aux essais de phase avancée.
En affinant plus tôt les stratégies de dosage et en faisant usage d’outils de pointe –biomarqueurs, profilage génétique et analyses fondées sur l’intelligence artificielle – on peut mieux prédire les résultats des traitements et mieux adapter la thérapie à chaque patient.
Cette démarche « connectée » permet de réduire le nombre d’échecs en phase avancée et le temps qui s’écoule entre la découverte et le stade de l’impact « en vie réelle ». Au cœur de tout ce processus, il y a le patient. En intégrant d’emblée les observations du patient, nous concevons des essais cliniques qui reflètent les défis du monde réel, afin que chaque avancée soit non seulement scientifiquement rigoureuse, mais aussi pertinente et accessible à ceux qui en ont le plus besoin.
Construire une culture et un leadership
Le trajet qui mène de la découverte d’une molécule à la mise à disposition d’un médicament est souvent imprévisible, modifié par l’apparition de données et d’informations nouvelles, des besoins en mutation et des défis inattendus. Pour Karin, l’agilité, l’autonomisation des équipes et la communication ouverte sont autant d’éléments clés de la réussite. « Pour moi, le leadership consiste à donner aux idées un espace au sein duquel elles peuvent germer et grandir », explique-t-elle. « C’est un peu comme donner à chacun son propre jardin et lui faire confiance pour le cultiver. Même si je fixe le cap, je me réjouis que les équipes osent me challenger. Cela m’oblige à écouter ce qu’elles ont à me dire. »
Cette philosophie collaborative permet l’émergence de points de vue divers et variés, ce qui stimule l’innovation en temps réel. Karin résume simplement : « Nous devons nous parler, et pas uniquement pour collaborer, mais pour comprendre réellement l’impact humain de nos actions. »
Et après ?
En intégrant perpétuellement la voix des patients, en tenant compte des données et en appliquant des approches de validation des cibles humaines pour évaluer les innovations dès les premières étapes chez les patients, nous parvenons à mieux appréhender la physiopathologie humaine. Cela permet une prise de décision plus claire et plus éclairée, redéfinissant la manière dont les médicaments sont développés et délivrés.
Pour moi, il s’agit de changer notre façon de penser. Nous avons une opportunité fantastique de rendre la médecine translationnelle plus intelligente et plus connectée aux patients que nous servons.

Dr Karin Wåhlander, PhD
Vice-Présidente Senior et Responsable Monde de l’Unité de Médecine Translationnelle
Car tout comme un diagnostic peut tout changer, le bon médicament au bon moment peut également bouleverser une vie. Chez Sanofi, nous accélérons l’innovation car, lorsque le temps est compté, la science doit avancer plus vite.
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